牛磺酸是一种大量存在于心肌和骨骼肌中的氨基酸。DMD是一种遗传性疾病，患病者由于抗肌萎缩蛋白缺失导致骨骼肌损伤和心力衰竭等一系列症状。在患有肌萎缩的小鼠中，人们发现了一种异变的牛磺酸代谢，并且短期使用牛磺酸能够在DMD模型mdx鼠中表现出对早期肌肉病变的有效改善。为了更好地印证牛磺酸对于DMD的治疗潜能，该实验测量了牛磺酸针对疾病较晚阶段mdx鼠心肌和骨骼肌的长期治疗对于的作用。
从六个月大的时候，给对照组鼠和mdx鼠用水送服硫磺酸（每千克体重1g每天）六个月。用超声检查心脏和后肢，同时配合体内体外功能性试验和生化、组织学以及基因表达分析。12个月大的mdx鼠表现出左心室功能参数的显著下降（短轴缩短率，射血分数，每搏量），这一症状通过牛磺酸治疗能够得到显著缓解。同时，组织损伤和促炎性心肌IL-6因子表达均在使用牛磺酸的情况下得到改善。但是，研究人员在体内体外实验中均没有观察到与下肢肌肉状况参数有关的改善，这表明牛磺酸在这一疾病中可能表现出组织特异性。研究人员观察到经治疗后的动物心脏和股四头肌中有牛磺酸升高的趋势，但是同时伴有mdx鼠血浆中牛磺酸含量的轻微下降。
本实验为牛磺酸可以预防mdx鼠的后期心功能不全提供了证据，进一步激发了人们将这一氨基酸引入临床实验的兴趣。
小编Vicky
DuchenneMuscularDystrophy(DMD，杜氏肌营养不良)，是一种严重的遗传性肌肉疾病。发病率在男婴高达1/，患病率为3/10万，其中2/3患者的母亲是致病基因携带者，另1/3由新发突变所致。患儿通常在3-4岁开始出现步态异常，10-12岁起逐渐丧失行走能力，20-30岁因心肺功能衰竭而死亡。DMD是一种与生俱来的罕见病，患儿则是被造物者定时的无辜生命。DMD患儿父母无言的痛楚，与社会对该类疾病无声的懵懂，形成了一个真空地带，等待着公众去探知、去感受、去帮助、去改变。
上海慈善基金会关爱DMD儿童罕见病专项基金（简称“DMD公益基金”）作为国内第一个专注于DMD罕见病的医普、诊疗、康护、疾病研究、患者救助、公共政策研究和社会扶持的专项基金。旨在从生命的长度、宽度和厚度出发，让每一位DMD患者尊严和价值得到体现。
上海集爱杜氏肌病关爱中心是由DMD医学专家、公益人士、社科专家、企业家等发起创设的专事杜氏肌病关爱活动的民办非盈利（公益）组织。中心在上海市民政局登记注册，与DMD公益基金合署办公。中心以关爱杜氏肌病为宗旨，通过医学诊疗康复研究、医学社会学研究、国内外专家医学协作、罕见病立法和相关社会公共政策研究与建议、DMD肌病家庭关爱活动、普及DMD知识和社会教育等手段，推进DMD在更为广泛的领域为社会所认知，让全社会都来老中医治白癜风白癜风有什么办法治疗
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